Klinika Onkologii i Chirurgii Onkologicznej Dzieci i Młodzieży IMiD

Badania kliniczne przyszłością medycyny

31 października 2024

Badania kliniczne stanowią fundamentalny element postępu w medycynie. To dzięki nim nowe leki, terapie i procedury medyczne mogą zostać wprowadzone do powszechnego użytku. W 2024 r. liczba zarejestrowanych w bazie ClinicalTrials.gov badań zwiększyła się o 17% w stosunku do roku poprzedniego. Tak duży wzrost potwierdza rosnące zainteresowanie badaniami klinicznymi na całym świecie. Profesor Anna Raciborska, Kierownik Kliniki Onkologii i Chirurgii Onkologicznej Dzieci i Młodzieży IMiD wyjaśnia, czym one są i jaką funkcję pełnią dla rozwoju nowoczesnych terapii.

Rozwój medycyny nie byłby możliwy bez rzetelnych badań klinicznych. Opracowane na ich podstawie nowe metody leczenia czy leki nierzadko przyczyniają się do przedłużenia życia oraz skutecznego radzenia sobie z powstającymi chorobami. W kontekście ciągłych zmian środowiskowych i społecznych, tego rodzaju programy badawcze stają się kluczowe dla zachowania i poprawy zdrowia publicznego.

Rynek badań klinicznych

W ciągu ostatnich 25 lat Polska ugruntowała swoją pozycję jako jeden z globalnych liderów komercyjnych badań klinicznych (iBPCT). W 2019 r. zajęła 11. miejsce na pod względem udziału w rynku, a w latach 2014–2019 odnotowała jeden z największych na świecie wzrostów liczby prowadzonych projektów, plasując się na 5. miejscu za Chinami, Hiszpanią, Koreą Południową i Tajwanem[1].

Liczba zarejestrowanych na świecie badań klinicznych wzrosła z 437 533 w roku 2023 do 513 823 obecnie – to skok o ponad 17%. Te z udziałem dzieci natomiast stanowią około 20% wszystkich zarejestrowanych w bazie projektów[2]. W Polsce w roku 2023 złożono 784 wnioski o rozpoczęcie badania klinicznego, z czego 40 dotyczyło projektów niekomercyjnych[3]. Dane te świadczą o ciągłym rozwoju tego rynku i coraz większym ich znaczeniu w opracowywaniu nowych metod leczenia i zapobiegania chorobom.

– Co roku w Polsce odnotowuje się ok. 1100-1200 nowych zachorowań na nowotwory dziecięce. Część z małych pacjentów nie reaguje na tradycyjne metody leczenia lub występuje u nich wznowa czy progresja choroby. Szansą dla tych dzieci na powrót do zdrowia często są badania kliniczne. Tylko w Klinice Onkologii i Chirurgii Onkologicznej Instytutu Matki i Dziecka prowadzonych jest aktualnie 6 różnego rodzaju niekomercyjnych projektów, które dają dzieciom możliwość skorzystania z najnowocześniejszych terapii, m.in. w przypadku, gdy standardowe leczenie nie przynosi oczekiwanych rezultatów. Do takich projektów należy projekt BUTTERFLY, gdzie pacjenci z opornym mięsakiem Ewinga mogą otrzymać immunoterapię czy projekt POLHISTIO dla dzieci z histiocytozami, w ramach którego podaje się leczenie celowane w oparciu o wynik badania molekularnego – tłumaczy prof. Anna Raciborska, Kierownik Kliniki Onkologii i Chirurgii Onkologicznej Dzieci i Młodzieży w Instytucie Matki i Dziecka.

Czym są badania kliniczne?

Badania kliniczne to programy testowania nowych leków, procedur medycznych lub terapii z udziałem ludzi. Ich głównym celem jest ustalenie, w jakim stopniu nowa metoda leczenia lub profilaktyki jest skuteczna w zapobieganiu, wykrywaniu lub zwalczaniu różnych chorób. Z udziału w projektach badawczych często korzystają pacjenci, u których standardowe postępowanie nie przynosiło oczekiwanych rezultatów. Coraz częściej odchodzi się jednak od traktowania badań klinicznych jako leczenia ostatniej szansy – postrzega się je raczej jako jedną z opcji, z której mogą korzystać pacjenci.

– Badania kliniczne mają służyć przede wszystkim optymalizacji sposobu leczenia i poprawie jego wyników. Dają możliwość sprawdzenia nowych schematów leczenia lub włączenia dodatkowych leków, ich dawkowania czy procedur diagnostyczno-terapeutycznych. Umożliwiają stosowanie bardziej precyzyjnej i często mniej inwazyjnej kuracji. Dzięki ich rozwojowi lekarze mogą tworzyć nowe standardy postępowania, personalizować leczenie, podnosić wskaźniki wyleczalności. Więc właściwie, dlaczego zawsze mamy z tym czekać? Coraz częściej proponujemy nowe terapie już w I linii leczenia, przez co nie tylko mamy szansę poprawić wyleczalność, ale też i jakość życia pacjenta w trakcie i po zakończeniu leczenia. Osoby zakwalifikowane do badań nie ponoszą kosztów związanych z leczeniem, są objęte stałą opieką zespołu lekarzy i pielęgniarek oraz mają dostęp do najwyższej jakości procedur medycznych i diagnostyki. Udział w projekcie badawczym daje pacjentom i ich rodzinom poczucie najlepszej możliwej opieki, co jest niezmiernie ważne, zwłaszcza w chorobach rzadkich oraz gdy pacjentem jest dziecko – wyjaśnia prof. Anna Raciborska, Kierownik Kliniki Onkologii i Chirurgii Onkologicznej Dzieci i Młodzieży w Instytucie Matki i Dziecka.

Bezpieczeństwo jest kluczowe

W całym procesie badawczym, nadrzędnym w stosunku do interesu medycyny i społeczeństwa jest bezpieczeństwo jego uczestników. Każde badanie musi zostać zatwierdzone przez komitety etyczne, które oceniają ryzyko z nim związane i zapewniają, że ma sens i uzasadnienie naukowe. Ponadto badania są kontrolowane przez rządowe agencje, takie jak FDA w Stanach Zjednoczonych czy EMA w Europie, które wymagają dokładnej dokumentacji i zgłaszania wszelkich działań niepożądanych. W trakcie trwania danego projektu, jego uczestnicy są stale monitorowani przez zespół medyczny. Wszelkie problemy zdrowotne lub skutki uboczne są natychmiast zgłaszane i analizowane.

– Badania z udziałem dzieci są prowadzone według specjalnie opracowanych protokołów, które uwzględniają ich unikalne potrzeby zdrowotne, rozwojowe i psychologiczne. Regulacje te gwarantują, że badania są odpowiednie dla wieku, dojrzałości i stanu zdrowia dzieci. Rodzice lub opiekunowie prawni muszą wyrazić świadomą zgodę na udział ich dziecka w badaniu, a w przypadku nastoletnich, bardziej dojrzałych pacjentów, od nich również wymagana jest zgoda na udział w projekcie – wyjaśnia prof. Anna Raciborska.

Badania kliniczne są motorem napędowym rozwoju medycyny. Dzięki nim możliwe jest wprowadzanie innowacyjnych terapii, które ratują życie i poprawiają jakość życia pacjentów. Dzięki rygorystycznym regulacjom i ciągłemu nadzorowi tego rodzaju badania mogą być prowadzone w sposób, który chroni uczestników, jednocześnie przynosząc korzyści dla całego systemu opieki zdrowotnej.

1: https://www.infarma.pl/assets/files/2022/CT_REPORT_in_PL%20_PL.pdf

2: https://clinicaltrials.gov

3: Raport roczny Prezesa Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych za rok 2023

Klinika Onkologii i Chirurgii Dzieci i Młodzieży Instytutu Matki i Dziecka (IMiD)

Najstarsza w Polsce, wysokospecjalistyczna Klinika onkologiczna dla dzieci i młodzieży zlokalizowana w Warszawie. Interdyscyplinarny, doświadczony zespół Kliniki prowadzi pełną diagnostykę i kompleksowe leczenie nowotworów u dzieci od okresu płodowego do 25. roku życia z całego kraju. Specjalizuje się w zakresie leczenia guzów litych poza ośrodkowym układem nerwowym oraz histiocytoz. Klinika jest ośrodkiem referencyjnym w leczeniu oszczędzającym, umożliwiającym uratowanie kończyny choremu dziecku. Do 2024 r. wykonano ponad 1200 zabiegów wszczepiania endoprotez, także tych wydłużanych mechanicznie lub w wyniku działania pola elektromagnetycznego. Najmłodszy pacjent, u którego wykonano taki zabieg miał 8 miesięcy. Zespół Kliniki prowadzi także działalność naukową – m.in. niekomercyjne badania kliniczne dot. leczenia guzów litych u dzieci.

Prof. dr hab. n. med. Anna Raciborska

Specjalistka pediatrii, onkologii i hematologii dziecięcej. Jest absolwentką II Wydziału Lekarskiego Akademii Medycznej w Warszawie (obecnie Warszawski Uniwersytet Medyczny), a także absolwentką wydziału Rehabilitacji Ruchowej Akademii Wychowania Fizycznego w Warszawie. Laureatka #ShEO Awards 2024 w kategorii „Nadzieja w medycynie”. Od 2003 jest związana z Instytutem Matki i Dziecka w Warszawie, gdzie od 2017 pełni funkcję kierownika Kliniki Onkologii i Chirurgii Onkologicznej, a także członka Rady Naukowej IMiD. Jednym z głównych celów jej pracy zawodowej jest poprawa wyników leczenia pierwotnych nowotworów kości oraz chorób z kręgu histiocytoz. Anna Raciborska jest otwartą i łamiącą stereotypy lekarką, a onkologia dziecięca jest jej pasją. W swojej pracy łączy doświadczenie dynamicznej i rzeczowej specjalistki z empatią kobiety i matki.